Список потенциальных терапевтических применений редактирования генома можно продолжать бесконечно. Поскольку CRISPR обеспечивает точное и сравнительно простое редактирование ДНК, он превратил все генетические заболевания по крайней мере, те из них, для которых известны вызывающие их мутации, в потенциально излечимые. Медики уже начали бороться с некоторыми видами рака с помощью усовершенствованных иммунных клеток, чьи геномы усилены отредактированными генами, помогающими клеткам-хозяевам отлавливать раковые клетки. Хотя пройдет еще немало времени, прежде чем основанные на CRISPR варианты терапии станут общедоступны для пациентов, их потенциал четко виден уже сейчас. Редактирование генома дает надежду на то, что у нас появятся новые методы лечения, меняющие жизнь пациента, а в ряде случаев способные даже спасти ее.
Существуют и другие перспективы применения технологии CRISPR: ее можно использовать не только для лечения заболеваний, но и для их профилактики в будущих поколениях. Метод CRISPR настолько прост и эффективен, что ученые смогут использовать его для модификации человеческих клеток зародышевого пути потока генетической информации, соединяющего одно поколение с другим. И, несомненно, эта технология когда-нибудь, где-нибудь будет использована для наследуемых изменений генома нашего вида, и это навсегда изменит генетическую картину человечества.
Если предположить, что безопасность и эффективность технологии редактирования генов человека будут доказаны, кажется логичным и даже предпочтительным исправлять болезнетворные мутации на самых ранних стадиях развития до того, как опасные гены причинят вред своему обладателю. Но как только мы научимся превращать мутировавшие гены эмбриона в нормальные, появится искушение улучшить нормальные гены до предположительно более продвинутых версий. Должны ли мы начать редактировать геном еще не рожденного ребенка, чтобы снизить риск того, что у него когда-нибудь разовьются болезни сердца, болезнь Альцгеймера, диабет или рак? А можно ли наделять этих детей полезными признаками, такими как повышенная сила мышц или улучшенные умственные способности? Можно ли менять их внешний вид скажем, цвет глаз и волос? Стремление к совершенству кажется едва ли не вшитым в природу человека, но, если мы все же пойдем по этой скользкой дорожке, нам может не понравиться то, куда она нас приведет.
Проблема вот в чем. В течение примерно сотни тысяч лет[3] существования людей современного типа геном Homo sapiens формировался под одновременным действием двух сил случайных мутаций и естественного отбора. А теперь впервые в истории мы получили возможность редактировать не только ДНК ныне живущих людей, но и ДНК будущих поколений по сути, направлять эволюцию собственного вида. Это беспрецедентный случай в истории жизни на Земле. Он лежит за пределами нашего понимания. И это ставит перед нами невероятный, но жизненно важный вопрос: как мы, представители капризного вида, неспособные договориться друг с другом столь о многих вещах, посчитаем возможным распорядиться этой грандиозной силой?
Контроль над эволюцией человеческого вида это было последнее, что могло бы прийти мне в голову в 2012 году, когда мы с коллегами опубликовали статью об основах технологии редактирования генома CRISPR. Начать это исследование нас побудил интерес к совершенно другой области биологии к механизмам, с помощью которых бактерии защищаются от заражения вирусами. Однако в ходе нашего исследования иммунной системы бактерий, названной CRISPR-Cas, мы раскрыли механизмы работы невероятной молекулярной машины, способной с непревзойденной точностью разрезать на части вирусную ДНК. Возможность применения той же машины для проведения манипуляций над ДНК в клетках других организмов, включая человека, сразу стала нам очевидна. И когда эта технология получила широкую известность и стала распространяться, я не могла не погрузиться в детали многочисленных исследований, основанных на результатах той нашей работы.
Когда ученые использовали CRISPR в экспериментах с эмбрионами приматов для создания первых обезьян с отредактированными генами, я задавалась вопросом, сколько времени пройдет, прежде чем какие-нибудь ученые-бунтари попытаются проделать то же самое с людьми. Поскольку я биохимик, мне никогда до этого не приходилось работать с модельными животными[4], с человеческими тканями и уж тем более с пациентами-людьми; привычная мне экспериментальная обстановка была ограничена чашками Петри и пробирками, которые использовали сотрудники моей лаборатории. Но теперь я своими глазами видела, как технологию, которую я помогла создать, применяют в исследованиях, способных радикально изменить и наш вид, и мир, в котором мы живем. А вдруг мы, сами того не желая, усугубим социальное или генетическое неравенство или запустим новую волну евгеники? К каким последствиям применения CRISPR нам готовиться?
Меня подмывало оставить эти рассуждения тем, кто специализируется на проблемах биоэтики, и вернуться к воодушевляющим биохимическим исследованиям, которые и вывели меня на CRISPR. Но в то же время как первопроходец в этой области я чувствовала, что обязана принять участие в дискуссии о том, каким образом могут и должны быть использованы технологии, основанные на CRISPR. В частности, мне хотелось убедиться, что в обсуждениях участвуют не только исследователи и специалисты по биоэтике, но и самые различные группы заинтересованных лиц, в том числе социологи, политические деятели, представители духовенства, законодатели и рядовые граждане. Учитывая, что научный прогресс оказывает влияние на все человечество, я считала своим долгом привлечь к дискуссии как можно больше участников из самых разных частей общества. Более того, мне казалось, что разговор следует начать немедленно, до того как новые случаи применения технологии сведут на нет любые попытки управлять ее развитием.
Поэтому в 2015 году, когда я руководила собственной лабораторией в Беркли и ездила по миру, представляя на семинарах и конференциях результаты своих исследований, я начала посвящать все больше времени вещам, до тех пор для меня совершенно несвойственным. Я отвечала на десятки вопросов репортеров обо всем начиная с дизайнерских детей и гибридов свиньи и человека и заканчивая генетически модифицированными сверхлюдьми. Я разговаривала о CRISPR с губернатором штата Калифорния, с членами Управления по научно-технической политике Белого дома, с ЦРУ и даже выступала в Конгрессе США. Я организовала первую встречу для обсуждения этических вопросов, которые ставит техника редактирования генома, в особенности CRISPR, в самых разных областях от репродуктивной биологии и генетики человека до сельского хозяйства, защиты окружающей среды и общественного здравоохранения. И, вдохновившись этой первой встречей, я помогла организовать гораздо более крупный Международный саммит по вопросам редактирования генома человека, собравший ученых и представителей других профессий из Соединенных Штатов, Великобритании, Китая и всего мира.
Во всех обсуждениях мы вновь и вновь возвращались к вопросу о том, каким образом нам следует управлять всей мощью новой технологии редактирования генома. Мы пока не нашли ответ, но шаг за шагом подбираемся к нему.
Редактирование генома вынуждает нас разобраться в непростой задаче: где провести этические границы при манипуляциях человеческими генами. Некоторые люди считают любое воздействие на гены мерзким и извращенным попранием священных законов природы и величия жизни. Другие воспринимают геном просто как программное обеспечение нечто такое, что мы вполне можем исправить, почистить, обновить и улучшить; сторонники этой точки зрения полагают, что оставлять людей, которым можно помочь, заложниками ошибок в их генах не только иррационально, но и аморально. Рассуждения такого толка побудили одних участников дискуссии требовать полного запрета редактирования генома еще не рожденных детей, в то время как их оппоненты призывают разрешить ученым проводить любые манипуляции с генами без всяких ограничений.
Мои собственные взгляды на проблему меняются (в том числе и в настоящее время), но меня поразил комментарий, сделанный в январе 2015 года на конференции, которую я организовала для обсуждения проблем редактирования генов в человеческих клетках зародышевого пути. Семнадцать человек, включая соавтора этой книги (и по совместительству моего бывшего аспиранта) Сэма Стернберга, сидели за столом для совещаний в калифорнийской долине Напа и вели жаркий спор о том, будет ли разрешено редактировать клетки зародышевого пути, и если да, то когда это случится. Внезапно кто-то придвинулся ближе к столу и очень тихо сказал: Наступит время, когда неэтичным будет не воспользоваться редактированием генов эмбриональных клеток ради того, чтобы облегчить страдания человека. Эта реплика кардинально поменяла ход нашей дискуссии, и она каждый раз всплывает у меня в памяти, когда я встречаюсь с родителями или будущими родителями, столкнувшимися с разрушительными последствиями генетических заболеваний.
Пока мы рассуждаем, исследования CRISPR продвигаются вперед. В середине 2015 года китайские ученые опубликовали результаты эксперимента, в котором они вводили CRISPR в человеческие эмбрионы. Исследователи использовали отбракованные, нежизнеспособные эмбрионы, но их исследование тем не менее стало важной вехой: впервые была сделана попытка прицельно отредактировать ДНК эмбриональных клеток человека.
Достижения подобного рода вызывают вполне оправданную тревогу. Однако мы не можем не заметить и фантастических возможностей, которые редактирование генома открывает для помощи людям, страдающим от инвалидизирующих наследственных заболеваний. Представьте себе, что человек, узнавший, что несет в себе мутантную копию гена HTT[5] (а это почти наверняка означает раннее наступление деменции), получит доступ к основанному на CRISPR лекарству, способному устранить мутацию еще до проявления каких-либо симптомов заболевания. Никогда раньше мы не были так близки к созданию методов излечения наследственных заболеваний, и важно, чтобы, пока идут споры по поводу редактирования геномов человеческих клеток зародышевого пути, мы не настроили общественность против CRISPR и не затруднили внедрение технологии в клиническую работу для лечения недугов, не передающихся по наследству.
У меня вызывают невероятный энтузиазм возможности, которые сулит нам редактирование генома. Исследования CRISPR и те, что ведутся в научных лабораториях, и те, что проходят в биотехнологических стартапах (а последние уже получили более миллиарда долларов от венчурных инвесторов), быстро приносят новые данные. Подстегивая развитие отрасли, научные работники и некоммерческие организации предлагают недорогие инструменты, основанные на CRISPR, ученым со всего мира, и таким образом исследования можно вести непрерывно и беспрепятственно.
Однако научный прогресс нуждается не только в исследованиях, инвестициях и инновациях: не менее важно участие общественности. До нынешнего времени революция CRISPR проходила по большей части за закрытыми дверьми лабораторий и биотехнологических стартапов. Изданием этой книги и рядом других действий мы надеемся вытащить эту революцию на всеобщее обозрение.