Чем больше геномов секвенируется, тем проще ученым-биоинформатикам находить спасительные мутации в огромном количестве данных.
Таким пациентам может помочь изучение геномов здоровых людей, ставшее возможным благодаря низкой стоимости анализа ДНК.
Переписать гены.
Вы тоже раздражаетесь, когда спрашиваете у кого-то совета, а в ответ слышите: «Просто будь собой!»? Давайте будем честны, у вас 21 000 генов, и даже не говорите, что не хотели бы изменить хотя бы один из них. Как насчет мутации CCR5-A-32? Она может наделить вас иммунитетом к ВИЧ, позволив вести беззаботную жизнь в духе Барни Стинсона. Если это кажется вам слишком радикальным, можно начать с небольшой мутации в гене АВСС11, который определяет, будет ваша ушная сера влажной или сухой. Существуют огромные базы данных, предоставляющих информацию о том, с какими свойствами связаны разные варианты генов. Но можем ли мы вообще изменять эти последовательности? Как часто случается, нам под руку подвернулись кишечные бактерии. А именно рок-звезда среди обитателей пищеварительного тракта, самая изученная бактерия в мире: Escherichia coli. Уже в 1987 году у одноклеточных организмов обнаружили повторяющиеся участки ДНК, как поступать с ними, тогда еще не знали. Сегодня последовательности носят звучное название Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats (Кластерированные регулярные интервальные короткие палиндромные повторы) — сокращенно: CRISPR (произносится как «криспер»). К тому времени уже узнали, что они являются частью примитивной иммунной системы, с помощью которой бактерии защищаются от вирусов. При считывании последовательности CRISPR образуется нить РНК. Она содержит последовательность букв, которая может целенаправленно привязываться к участку в геноме вирусов. Когда Е. coli инфицирована, РНК присоединяется к ДНК вируса-захватчика. Но это действие само по себе еще не приносит пользу бактерии, поэтому РНК дополнительно привязывается к ферменту CAS9 (произносится как «кас-найн»). Белок в состоянии разрезать ДНК. Если РНК CRISPR вместе с CAS9 привязывается к ДНК вируса, генетический материал захватчика разрезается, прежде чем сможет нанести ущерб.